Bioteknikbolaget Wilson Therapeutics meddelar att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat bolaget Fast Track-status för bolagets WTX101 för behandling av Wilsons sjukdom. Det framgår av ett pressmeddelande.

FDA:s Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov. WTX101, biskolintetrathiomolybdat, är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom.

"Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats Fast Track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast Track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt", säger Jonas Hansson, vd på Wilson
Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson Therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscenter, WTX101-201. Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.