Astra Zenecas selumetinib har erhållit särläkemedelsstatus av amerikanska FDA med avseende på behandling av neurofibromatos typ 1. Det framgår av ett pressmeddelande.

Bolaget skriver att neurofibromatos typ 1 drabbar cirka en på 3 000 vid födseln med varierande symptom, bland annat neurologiska och ortopediska.

Sean Bohen som är bolagets medicinska chef uppger i pressmeddelandet att Neurofibromatos typ 1 är ett förödande tillstånd som kan leda till livshotande komplikationer. Det finns inget känt botemedel mot neurofibromatos och det finns begränsade behandlingsalternativ för att hantera symtomen, delger Bohen.

Den potentiella nyttan av selumetinib i NF1 undersöks i den amerikanska SPRINT-studien i fas I/II. Studieresultat förväntas inkomma senare under 2018.

Selumetinib undersöks även i en fas 3-studie av Astra Zeneca med patienter som diagnostiseras med differentierad sköldkörtelcancer (DTC) efter att de opererats och behandlats med radioaktivt jod.

Neurofibromatos är en genetisk, ärftlig sjukdom enligt hemsidan Sällsynta Diagnoser. Det finns två välkända typer av Neurofibromatos (NF): NF 1 och NF 2. NF1 är den vanligaste, och är även känd som Recklinghausens sjukdom.